Pacienții cu leucemie în stadiu terminal care nu au răspuns la tratament au acum speranța de a se vindeca, datorită unei noi pastile experimentale, dar foarte promițătoare, numită Revumenib, care a eliminat complet cancerul la o treime dintre participanții la un studiu clinic din Statele Unite.
Deși nu toți pacienții au experimentat o remisie completă, oamenii de știință sunt plini de speranță, deoarece rezultatele arată că pilula ar putea deschide calea pentru o viitoare vindecare a leucemiei, relatează Euronews citat de Rador.
''Suntem incredibil de încrezători în rezultatele obținute la pacienții care au primit acest medicament. Aceasta era ultima lor șansă'', a spus coautorul studiului, dr. Ghayas Issa, medic specializat în leucemie la MD Anderson Cancer Center de la Universitatea din Texas.
''Au mers pe mai multe linii de terapie și o parte dintre ele, aproximativ jumătate, au obţinut dispariția celulelor leucemice din măduva osoasă'', a declarat specialistul pentru Euronews Next.
Cum actioneaza această pastilă?
Leucemia mieloidă acută (AML) este un tip de cancer care atacă măduva osoasă și se răspândește foarte repede.
În terapia țintită pentru leucemia acută, Revumenib blochează o proteină specifică numită menină, care face ca celulele sanguine normale să devină canceroase. Medicamentul funcționează prin reprogramarea celulelor leucemice în celule normale. Folosind Revumenib, a explicat Issa, celulele leucemice sunt transformate în celule normale, proces care duce la remisia bolii.
Pilula a salvat deja 18 vieți în studiile clinice, ale căror rezultate promițătoare au fost publicate luna aceasta în revista Nature. Rezultatele preliminare au arătat că 53% dintre pacienți au răspuns la Revumenib și 30% au avut remisie completă, în sângele lor nefiind detectată niciun fel de de tumoare.
Pe baza datelor studiului, în decembrie 2022, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente, a acordat Revumenib denumirea de ''terapie inovatoare'', pentru a accelera dezvoltarea acesteia și revizuirea regulamentară.
Un tratament pentru leucemie, dar nu pentru toţi bolnavii
''Reprezintă cu siguranță un pas înainte și este rezultatul a mulţi ani de știință. Multe grupuri au lucrat din greu în laborator pentru a afla care sunt factorii ce cauzează aceste leucemii'', a spus Issa.
Cu toate acestea, profesorul a explicat că medicamentul nu funcționează pentru toți pacienții, ci doar pentru un subset specific de leucemii care au, în general, gene lipsă, sunt etichetate greșit sau au o fuziune cromozomială.
Pilula experimentală vizează cea mai comună mutație în leucemia mieloidă acută, o genă numită NPM1 și o fuziune mai puțin comună numită KMT2A. Împreună, se estimează că aceste mutații apar la aproximativ 30 până la 40% dintre persoanele cu leucemie mieloidă acută.
Potrivit dr. Issa, deși acest medicament este destul de sigur în comparație cu tratamentele standard pentru leucemie, au fost identificate două efecte secundare majore.
Primul afectează sistemul electric al inimii și poate fi detectat cu o simplă electrocardiogramă (EKG). Cu toate acestea, reducerea dozei sau oprirea tratamentului a rezolvat problema în toate cazurile.
Al doilea efect secundar este denumit sindrom de diferențiere - un grup de reacții la tratamentul cancerului de sânge care pot pune în pericol viaţa pacientului - însă poate fi gestionat eficient cu condiţia să fie recunoscut din timp și să fie luate măsurile adecvate. Potrivit dr, Issa, toate cazurile de sindrom de diferențiere din acest studiu au fost gestionate cu succes, fără complicații pentru pacienți.
Studiul se află încă în faza incipientă, iar rezultatele rămân preliminare. Studiile de fază I, precum acesta, urmăresc să testeze dacă un medicament este sigur și să găsească cea mai mare doză care poate fi administrată fără a provoca efecte secundare grave. În acest moment este în curs de desfăşurare un studiu de fază II care analizează în mod specific eficacitatea Revumenib.
Deși pilula experimentală nu este tratamentul definitiv, cercetătorii care au lucrat la experiment sunt optimiști.
''În viitor, intenționăm să combinăm această pilulă cu tratamentele standard utilizate în prezent pentru leucemiile acute'', a spus dr. Issa.