logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo logo
star Bookmark: Tag Tag Tag Tag Tag
Portugal

Bebé Matilde começa tratamentos com novo medicamento

A bebé Matilde, que sofre da forma mais grave de Atrofia Muscular Espinhal, vai começar o tratamento com o medicamento vindo dos Estados Unidos na próxima terça-feira. O anúncio foi feito este domingo na página de Facebook "Matilde, uma bebé especial" que foi utilizada para angariar dois milhões de euros, como forma de comprar o "mediamento mais caro do mundo", o Zolgensma. 

A bebé de quatro meses vai ser internada esta segunda-feira para começar a tomar corticóides e preparar-se para os tratamentos com o fármaco. O medicamento em questão é administrado através de uma única injeção e ataca a origem genética da atrofia muscular espinhal.

Os pais da menina conseguiram angariar dinheiro suficiente para comprar o fármaco, que é mais caro do mundo — dois milhões de euros —, mas a entrada deste tipo de medicamentos no país tem de ser feita por via hospitalar — através de uma autorização especial — e será sempre paga pelo Estado. Segundo a família, o dinheiro ficará, assim, disponível para ajudar outras crianças com a mesma doença.

Apesar de anular um gene defeituoso, o fármaco não é uma cura. Segundo a página dedicada ao medicamento, o Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como uma terapia genética dirigida "à raiz" da doença, ou seja, a ausência ou não funcionamento do gene SMN1, substituindo-o pela "cópia de um novo e funcional gene SMN humano que ajuda as células neurológicas motoras a funcionar corretamente". 

"O Zolgensma não é uma cura e não pode reverter os danos já causados pela SMA [Atrofia Muscular Espinhal] antes do tratamento. A sua criança pode continuar a mostrar sinais e sintomas de SMA agora e no futuro. Esses sinais e sintomas podem incluir dificuldades em engolir, dificuldades em respirar ou fraqueza muscular. Terapias e apoios adicionais podem ser necessários para ajudar a lidar com a SMA da sua criança e orientar o seu desenvolvimento", alerta a página.  

Segundo a mesma fonte, podem ser necessários meios para auxiliar na respiração (porque a doença afeta os músculos usados para tal); apoio nutricional (a doença dificulta a deglutição) e de mobilidade, como fisioterapia e cadeiras de rodas. 

All rights and copyright belongs to author:
Themes
ICO