Az Eisai Co Ltd és a Biogen gyógyszergyártók szeptemberben arról számoltak be, hogy terápiájuk, a lecanemab 18 hónap alatt 27 százalékkal lassítja a betegség előrehaladását a placebóhoz képest − közölte a Reuters hírügynökség.
A felfedezés megerősíti azt az elméletet, hogy az Alzheimer-kóros betegek agyában csomókat képző amiloid fehérje eltávolítása lassíthatja vagy megállíthatja a betegséget, és megerősítette néhány tudós támogatását az Alzheimer-kórhoz kapcsolódó másik hírhedt fehérje, a tau egyidejű megcélzásában.
Az Eisai és a Biogen a tervek szerint kedden, a San Franciscóban megrendezésre kerülő Clinical Trials on Alzheimer's Disease konferencián mutatja be a lecanemab vizsgálat teljes körű adatait. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) várhatóan január elejére dönt a vállalatok gyorsított engedélyezési kérelméről.
Ha a gyorsított jóváhagyás megtörténik, a vállalatok közölték, hogy azonnal kérelmezni fogják a teljes amerikai hatósági jóváhagyást, ami segíthet az ellátás biztosításában.
Úgy gondolom, hogy a lecanemab új lendületet adott annak az elképzelésnek, hogy most már az amiloid és a tau kombinációját is el lehet végezni
− mondta Dr. Reisa Sperling, a Harvard Medical School neurológusa és Alzheimer-kutatója egy interjúban.
A tau természetes módon felhalmozódik az agy medialis temporális lebeny nevű memóriacentrumában, ahogy az emberek öregszenek. Egyre több kutatás utal arra, hogy az Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél az amiloid emelkedő szintje gyorsítóként hat, és a tau robbanásszerű terjedését okozza, amely mérgező csomókat képez az agysejtekben, és végül elpusztítja azokat.
Évek óta próbálkozunk kombinált kísérletekkel
− mondta Sperling.
Közel egy évtizeddel ezelőtt az Alzheimer-kór szakértői Washingtonban találkoztak, hogy megvitassák a kombinált terápiák tesztelését. Akkoriban „senki sem hallgatott meg” − mondta.
Most azonban Sperling és az Alzheimer's Clinical Trials Consortium (ACTC), a National Institute on Aging (Nemzeti Öregedéskutató Intézet) által támogatott kutatóhálózat más kutatói szerint a gyógyszergyártók egyre inkább érdeklődnek a tau-gyógyszerek önmagukban és olyan amiloidellenes gyógyszerekkel, mint a lecanemab, kombinálva történő tesztelését célzó vizsgálatban való részvétel iránt.
Több céggel is beszéltünk arról, hogy együttműködnének velünk a javasolt platformunkon, amely több gyógyszert is képes értékelni, és mindenki érdeklődik
− mondta Paul Aisen, a Dél-Kaliforniai Egyetem Keck School of Medicine Alzheimer Terápiás Kutatóintézetének igazgatója, aki Sperlinggel együtt az ACTC egyik vezetője.
A tudósok elmondták, hogy év végéig várnak választ a finanszírozással kapcsolatban. Az NIH közölte, hogy nem beszél a felülvizsgálat alatt álló támogatásokról.
Rengeteg pénzt emészt fel a betegek ápolása
Több mint 6 millió amerikai szenved Alzheimer-kórban, ami a kongresszusi tájékoztató dokumentumok szerint évente közel 6 milliárd dollárjába kerül az amerikai gazdaságnak a közvetlen kiadások és az ápolási költségek formájában. A dokumentumok szerint 2050-re az Alzheimer-kór megduplázódása 12,7 millióra várható, ami az éves összköltséget közel 1 billió dollárra emeli.
Tavaly az FDA feltételes engedélyt adott a Biogen és az Eisai aducanumab nevű gyógyszerének, annak ellenére, hogy az elbukott két késői fázisú vizsgálatának egyikében. A jóváhagyás alapja az volt, hogy a gyógyszer képes eltávolítani az amiloidot az agyból.
A Biogen eredetileg évi 56 000 dollárra árazta be a gyógyszert, de az amerikai Medicare és Medicaid Services központok szerint meggyőzőbb bizonyítékokra van szükség, és a Medicare csak a klinikai vizsgálatokban való felhasználás esetén fedezi a gyógyszert.
A lecanemab sikere az Alzheimer-kór okainak többéves kutatásán, valamint az amiloid lerakódások agyi és gerincvelői vizsgálatokon keresztül történő mérése terén elért eredményeken alapul. A tau-gyógyszerek kísérletei erre a fejlődésre kívánnak építeni, agyi szkenneléseket, gerincvelői folyadékokat és vérvizsgálatokat használva a betegség stádiumának jobb felmérésére, a beavatkozás időpontjának és annak megállapítására, hogy a gyógyszer eléri-e a célját. Ez lehetővé tenné a vállalatok számára, hogy még a tünetek megjelenése előtt teszteljék a gyógyszereket.
Rengeteg terápián dolgoznak
Közel egy tucat gyógyszergyártó, köztük a Roche, a Merck & Co, a Johnson & Johnson és az Eli Lilly and Co dolgozik a tau-t célzó terápiákon. Legalább 16 kezelést tesztelnek klinikai vizsgálatokban, amelyek eredményei a következő három évben várhatóak a Reuters által a clinicaltrials.gov nyilvántartásból készített áttekintés szerint.
A Merck több kisebb vizsgálatban teszteli az MK-2214 nevű terápiáját, amelynek célja a tau eltávolítása a betegség nagyon korai stádiumában lévő betegeken.
A betegség megértése sokkal, de sokkal jobbá válik
− mondta Jason Uslaner, a Merck idegtudományi kutató részlegének vezetője.
Eddig csak néhány kísérletben kombináltak amiloidcsökkentő terápiát egy koktélban olyan gyógyszerrel, amely a tau-t célozza.
Az ilyen kombinációk javíthatják az amiloid csökkentésének előnyeit azoknál az embereknél, akiknek tünetei vannak, mondták a kutatók a Reutersnek. És ha a betegség korai szakaszában alkalmazzák őket, a remény az, hogy teljesen megelőzhetik a demenciát.
Lehet, hogy mindkettőre szükség van − az amiloid eltávolítására, amely a biológiai kaszkádot mozgatja − és a sejtek között már terjedő tau eltüntetésére
− mondta Adam Boxer, a Kaliforniai Egyetem San Franciscó-i Memória és Öregedés Központjának tau-szakértője.
A Lilly, a Biogen és az AbbVie több antitestterápiája azonban, amelyeket a tau felhalmozódásának lassítására terveztek, tavaly teljes kudarcot vallott. A Roche egyik gyógyszere, a semorinemab korlátozott hatékonyságot mutatott.
Talán 20-30 évbe telt, mire megtaláltuk azt a gyógyszert, amely valóban az amiloid megfelelő formáját célozta meg, hogy változást érjünk el. Ez még mindig a kezdeti időszak
− mondta Boxer.
(Borítókép: Getty Images)