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Das teuerste Medikament der Welt wirkt

Aufatmen sowohl bei der Familie des kranken Samuel als auch bei den Ärzten am Universitäts-Klinikum Gießen-Marburg: Bei dem kleinen Jungen, der an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankt ist, hat eine Therapie mit dem weltweit teuersten Medikament angeschlagen. Dem am Zentrum für seltene Erkrankungen behandelten, zehn Monate alten Kind wurde die Arznei Zolgensma gegeben – und nach mehr als drei Monaten geht es Samuel nun so gut wie nie zuvor.

„Wir sehen nach der Gabe von Zolgensma eine deutliche Verbesserung im Verlauf der Erkrankung“, sagt Professor Bernd Neubauer, Leiter des ZSEGi an der Gießener Kinderklinik, in dem auch Kinder aus Marburg und dem Landkreis behandelt werden. Im März bekam Samuel das damals noch nicht in Europa zugelassene Präparat kostenfrei über ein Härtefallprogramm.

Mit 2,15 Millionen Euro für eine einmalige Gabe ist das US-Produkt das derzeit teuerste Medikament der Welt. Einmal per Infusion verabreicht, soll es laut Herstellerangaben lebenslang wirken.

Die Ärzte um Neubauer behandeln den Jungen, der die schwerste Form der SMA-Erkrankung hat und die im Alter von sechs Wochen festgestellt wurde, seit Monaten: „Er ist insgesamt stabiler geworden, sein Muskeltonus hat sich verbessert, Arme und Beine sind beweglicher geworden und vor allem sind nun Beatmungspausen möglich, in denen er eine gewisse Zeit ohne die Maske selbstständig atmet. Das war vorher nicht denkbar.“

Das ist die Erkrankung SMA

SMA steht für spinale Muskelatrophie und ist eine Erbkrankheit, die zur Folge hat, dass sich die Muskulatur nicht richtig ausbilden kann. Es ist eine Häufigkeit von einem Fall pro 10 000 Geburten zu verzeichnen. Bei Typ 1, einer bei Säuglingen auftretenden Unterart, ist anderem das Zwerchfell betroffen, der wichtigste Atemmuskel. Weil Samuel die Kraft zum Atmen fehlt, musste der Junge schon zweimal wiederbelebt werden und wurde lange über eine Atemmaske dauerbeatmet.

Heilbar sei SMA noch nicht, aber unbehandelt hätten die meisten Kinder eine Lebenserwartung von nur rund 18 Monaten. Aktuell gebe es aber zwei Medikamente, die den fortschreitenden Verlust von Bewegungsfähigkeit aufhalten und somit Leben deutlich verlängern sowie Lebensqualität verbessern können. Das Präparat Spinraza, das seit 2017 in Deutschland zugelassen ist und ein Leben lang per Spritze gegeben werden muss, und eben Zolgensma, das seit kurzem auch in Deutschland zugelassen ist.

Zunächst war auch Samuel mit Spinraza behandelt worden, nach kurzen Erfolgen kam eine rapide Verschlechterung. Die Ärzte entschieden sich für das hierzulande noch eher unbekannte Medikament. Von einem „deutlichen Aufschwung“ spricht Neubauer seitdem.

„Samuel geht es richtig gut und wir sind überglücklich! Vor allem, dass die Beatmungspausen klappen. Er schafft es schon anderthalb Stunden am Stück ohne Beatmung zu sein. Er streckt seine Arme nach oben, brabbelt, dreht sich vom Rücken auf die Seite, versucht „Mama“ und „Papa“ zu sagen, bewegt seine Füßchen vermehrt und er kann ein bisschen den Kopf halten. Das ist alles eine solche Freude!“, sagt Mutter Tabitha Dreiz, die nach monatelangem Krankenhausaufenthalt nun einen Alltag mit Mann und Kind zu Hause erleben kann.

Von Björn Wisker

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