Lecanemabia ylistetään merkittävänä läpimurtona, mutta sen turvallisuus myös huolestuttaa.
Petri Seppä
Uusi aikakausi. Historiallinen läpimurto. Potentiaalinen. Päättää vuosikymmenten epäonnistumiset Alzheimerin taudin hoidossa.
Muun muassa näin tutkijat ympäri maailman ovat arvioineet uutta tutkimustulosta, joka julkaistiin tiistaina lääketieteellisessä julkaisussa The New England Journal of Medicinessä.
Lue lisää: Tietty oire on Alzheimerin taudin ensimmäinen varoitusmerkki – voi näkyä jo nelikymppisenä
Tähän saakka aivoja rappeuttavaan muistisairauteen Alzheimerin tautiin on ollut vain lääkkeitä, jotka auttavat potilaan oireisiin. Itse tauti on ollut tasaisesti etenevä ilman parannuskeinoja.
Lue lisää: Alzheimer voidaan tunnistaa jo vuosia ennen diagnoosia – nämä merkit voivat paljastaa sairauden
Nyt lecanemab on ensimmäinen lääke, jonka on kolmannen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa havaittu hidastavan aivojen tuhoutumista.
Uudesta tutkimustuloksesta ovat kertoneet mm. BBC ja CNN.
Lecanemab on synteettisesti valmistettu vasta-aine, joka ohjaa elimistön puolustusjärjestelmää ”siivoamaan” amyloidia aivoista.
Alzheimerin taudissa aivojen pienten hermosolujen neuronien ympärille kertyy amyloidia, liukenemattomia proteiinikertymiä. Lecanemab ikään kuin liimaa amyloidin itseensä ja houkuttelee elimistön immuunisolut hajottamaan proteiinin, jolloin neuronien ympärille jää vähemmän aivoja rappeuttavaa amyloidia.
Uusi lääke paransi kognitiivista ja toimintakykyä 27 prosentilla tutkituista. Kuva: COLOURBOX
Tutkimukseen osallistui vuosina 2019–21 yhteensä 1 795 henkilöä iältään 50–90 vuotta. Heillä kaikilla oli alkuvaiheen Alzheimer. Puolelle heistä annettiin lecanemabia kahden viikon välein, toiselle puolelle lumelääkettä.
Kokeen alussa keskimääräinen amyloiditaso aivoissa oli koko ryhmällä 75–77. Lääkettä saaneessa ryhmässä amyloiditaso laski keskimäärin 22,50:een, lumeryhmällä arvo nousi yli 78:n.
Tutkimuksessa aivojen rappeutuminen hidastui ja kognitiivinen sekä toiminnallinen heikkeneminen väheni 27 prosentilla tutkituista puolentoista vuoden hoidon aikana, eli kyseessä ei ollut likimainkaan kaikkia auttava ihmelääke.
Kudos- ja solubiologian professori Mikko Hiltunen Itä-Suomen yliopistosta pitää tutkimustulosta merkittävänä.
– On todella positiivinen löydös, että tutkimusryhmässä amyloiditasoissa tuli selvä pudotus ja kognitiivista toimintakykyä saatiin parannettua. 27 prosenttia on hyvä tulos siihen nähden, mitä on aikaisemmin ollut. Amyloidia on aikaisemminkin saatu pois ihmisten aivoista, mutta sillä ei ole saatu toimintakykyä parannettua, Hiltunen sanoo.
On iso kansantaloudellinen ja sosiaalinen merkitys, jos Alzheimerin tautiin sairastuneet pysvät omatoimisina ja toimintakykyisinä pidempään. Kuva: Anni Reenpää / Lehtikuva
Hiltunen muistuttaa, että kyse on Alzheimerin taudin etenemistä hidastavasta lääkkeestä, ei sairautta parantavasta lääkkeestä.
– Silti jo taudin hidastaminen on kansantaloudellisesti hyvin tärkeää. Ihmiset pystyvät käymään töissä pidempään, olemaan kotona kauemmin ja pysyvät toimintakykyisinä kauemmin, Hiltunen korostaa.
Eikä väheksyä voi myöskään sosiaalisia vaikutuksia.
Ilmassa on kuitenkin paljon kysymyksiä.
Tutkijoiden iso kysymys on, mitä koehenkilöiden taudille tapahtuu 18 kuukauden tutkimusasetelman jälkeen.
Lääkkeen havaittiin auttavan osaa tutkituista taudin alkuvaiheessa, ennen kuin aivot ovat rappeutuneet liikaa. Se vaatisi, että ihmiset lähtisivät lääkärin pakeille heti, kun ensimmäiset merkit muistioireista ilmenevät. Sen jälkeen lääkärien pitäisi lähettää potilaat joko aivokuviin tai selkäydinnesteestä otettaviin amyloiditesteihin, jotta saadaan selville, onko kyseessä Alzheimerin tauti vai jokin muu muistisairaus.
”
27 prosenttia on hyvä tulos siihen nähden, mitä on aikaisemmin ollut. Amyloidia on aikaisemminkin saatu pois ihmisten aivoista, mutta sillä ei ole saatu toimintakykyä parannettua.
Tällä hetkellä esimerkiksi Britanniassa vain 1–2 prosentille muistisairaista tehdään tällaisia testejä.
Lisäksi keskusteluun ovat nousseet myös lääkkeen huolestuttavat sivuvaikutukset. Aivokuvat paljastivat, että 17 prosenttia koehenkilöistä sai lääkkeestä aivoverenvuodon ja 13 prosenttia aivojen turvotusta.
Tutkimusryhmästä 6,9 prosenttia joutui lopettamaan lääkkeen käytön kesken tutkimuksen sivuvaikutusten vuoksi.
– Tämä uuden sukupolven lääke ei poistanut ongelmaa. Vaikka amyloidia on saatu poistettua aivoista ja saatu positiivisia vaikutuksia, niin kun amyloidia poistuu, verisuonet alkavat vuotaa ja tulee näitä aivoverenvuoto-ongelmia, Hiltunen kuvaa.
Lääkettä saaneesta ryhmästä kaksi potilasta kuoli tutkimusajanjakson aikana, mutta tutkijoiden mukaan kuolemat eivät liittyneet lecanemabin saamiseen.
Hiltusen mukaan seuraavassa tutkimusvaiheessa olisi hyvä tarkastella lääkkeen vaikuttavuuden ja sivuvaikutusten välistä tasapainoa.
– Ovatko sivuvaikutukset aivoverenvuotoineen niin voimakkaita, että ne vaikuttavat terveysviranomaisten päätöksiin ottaa lääkettä käyttöön? Moni alzheimerpotilas käyttää verenohennuslääkkeitä, niin se voi tuoda tämän lääkkeen kanssa isoja ongelmia, Hiltunen pohtii.
Lecanemabista tarvitaan lisätutkimuksia hyötyjen ja haittojen suhteesta. Kuva: Emmi Korhonen / Lehtikuva
– Olen kuitenkin varovaisen positiivinen. Ollaan oikeilla jäljillä. Kyse ei silti ole ihmelääkkeestä, joka hoitaisi kaiken taikaiskusta kuntoon. Toivon todella, että tämä lääke tulisi markkinoille, mutta lisätutkimuksia tarvitaan hyödyistä ja haitoista, Hiltunen lisäsi.
Kokonaan toinen asia on lääkkeen hinta. Esimerkiksi Yhdysvalloissa kesäkuussa 2021 hyväksytyn aikaisemman sukupolven lääkkeen aducanumabin vuosikuurin hinta on 56 000 dollaria (54 000 euroa).
